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Elevidys, fabricado pela norte-americana Sarepta e importado no Brasil pela Roche Sarepta/Divulgação A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys, medicamento de terapia gênica usado no tratamento da distrofia musc

Pesquisadores testam uma plataforma que aproveita o sistema glinfático, a via de circulação do líquor no cérebro, para espalhar vetores virais por áreas amplas do órgão. A ideia é contornar a barreira hematoencefálica e reduzir efeitos fora do alvo.

Daniel Cressy se tornou o primeiro paciente do Golfo Sul a alcançar uma cura funcional da doença falciforme por terapia gênica. O caso reforça o avanço dessa tecnologia, mas também expõe o desafio do custo e do acesso.